SUS passa a ofertar medicamento para doença rara que afeta tecido muscular

Pacientes diagnosticados com Doença de Pompe vão dispor de terapia que melhora qualidade de vida

Ascom Saúde

Os pacientes diagnosticados com Doença de Pompe passam a contar agora com uma nova terapia no Sistema Único de Saúde (SUS). Única no mundo para a doença, a terapia medicamentosa alfa-glicosidase estará disponível para pacientes com a forma precoce da doença. Nesses casos, os sintomas aparecem antes de 12 meses de vida. O medicamento estará disponível em até 180 dias no SUS e pode aumentar a expectativa de vida desses pacientes e reduzir a velocidade de progressão da doença. A portaria que incorpora a alfa-glicosidase no SUS foi publicada nesta quinta-feira (17) no Diário Oficial da União (DOU).

Para orientar os profissionais de saúde sobre a linha de cuidado para diagnóstico e tratamento da Doença de Pompe, o Ministério da Saúde está elaborando um Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT). O documento irá definir como os pacientes terão acesso à terapia e o acompanhamento com médicos, fisioterapeutas e demais profissionais da saúde.

A Doença de Pompe é causada por um gene defeituoso, que gera deficiência de uma enzina (alfa-glicosidase) que auxilia no funcionamento dos músculos. E, diante da produção reduzida ou mesmo da sua falta total, as células musculares não conseguem a energia necessária, levando a destruição do tecido muscular. Por isso, os pacientes possuem, principalmente, fraqueza muscular. Outros sintomas são dificuldades respiratórias, cardíacas e alimentares, além de atraso no desenvolvimento motor. Em pacientes com a forma precoce, também é observado aumento no tamanho do coração, além de outras complicações.

O medicamento que passa a ser ofertado no SUS age como reposição enzimática para esses pacientes, que têm deficiência genética na produção da alfa-glicosidase e, desta forma, diminui os sintomas da falta dessa enzima no organismo. Os pacientes devem fazer uso do medicamento durante toda a vida.

Tratamento no SUS para a Doença de Pompe

A doença não tem cura, mas pode ser controlada. Como alternativa terapêutica, atualmente, o paciente diagnosticado com a doença é acompanhado no SUS por equipe especializada, com sessões de fisioterapia, cirurgias das contraturas articulares para diminuir a rigidez articular, suporte nutricional e alimentar, além de cuidados respiratórios e, quando necessário a traqueostomia que pode elevar a qualidade e o tempo de vida dos pacientes.

Pela primeira vez, os pacientes com a Doença de Pompe terão no SUS a terapia específica de reposição enzimática. A incorporação da técnica foi aprovada pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) que analisou estudos e verificou resultados positivos para os casos precoces da doença, como aumento do tempo para início da ventilação mecânica (equipamento que auxilia na respiração) e maior sobrevida.

A Conitec é responsável por avaliar a inclusão de novos tratamentos no SUS, a partir de evidências que consideram eficácia, efetividade e segurança, além da avaliação econômica comparativa dos benefícios e dos custos em relação às tecnologias já existentes, acompanhada de regras precisas quanto à indicação e uso. Isso permite orientar adequadamente a conduta dos profissionais de saúde, além de garantir a segurança dos pacientes.

Atualmente, existem cerca de 8 mil tipos de doenças raras no mundo, muitas delas ainda sem informações científicas que apontem causas, sintomas e tratamento. Segundo a Organização Mundial de Saúde, são consideradas raras as doenças que afetam cerca de 65 em cada 100 mil pessoas.

Brasil
.

Desculpe pela interrupção. Detectamos que você possui um bloqueador de anúncios ativo!

Oferecemos notícia e informação de graça, mas produzir conteúdo de qualidade não é.

Os anúncios são uma forma de garantir a receita do portal e o pagamento dos profissionais envolvidos.

Por favor, desative ou remova o bloqueador de anúncios do seu navegador para continuar sua navegação sem interrupções. Obrigado!

MAIS LIDAS EM BRASIL