Zolgensma: o que é, para que é indicado e como é usado o medicamento
Capaz de neutralizar os efeitos da atrofia muscular espinhal, remédio mais caro do mundo pode ser encontrado por até R$ 7,2 milhões
O Zolgensma é um medicamento indicado para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME), doença rara e hereditária que acomete 1 em cada 10.000 pessoas nascidas. A AME acomete pessoas de idades diferentes, desde bebês a adultos, com níveis variados de gravidade. No caso deste remédio, os estudos indicam que a administração é eficaz em crianças de até dois anos de idade.
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Qual a composição do Zolgensma?
O remédio possui o ingrediente ativo onasemnogeno abeparvoveque. De acordo com a farmacêutica e professora do curso de Fármacia, Kamila Leal, é um medicamento de terapia gênica, porque a sua composição possui material genético humano, capaz de produzir a proteína relacionada com a atividade motora do corpo.
Para que é indicado o Zolgensma?
- Utilizado em crianças com AME, com mutação bialélica no gene SMN1, que produz uma proteína essencial denominada de "gene de sobrevivência do neurônio motor (SMN)";
- Também pode ser indicado para crianças que tenham alguma mutação que provoque outro tipo de atrofia muscular.
Em quais casos não é recomendado usar Zolgensma?
- Não indicados para pacientes que tenham deficiências no fígado, pois o uso do medicamento pode levar a uma lesão hepática;
- Não deve ser administrado em crianças acima dos dois anos.
Quais as reações adversas do Zolgensma?
- Vômitos;
- Náuseas;
- Icterícia;
- Desatenção;
- Convulsões;
- Aparecimento de hematomas.
Como é administrado o Zolgensma?
É introduzido no paciente por via intravenosa, em um frasco-ampola. Administrada em dose única, a aplicação do medicamento dura aproximadamente uma hora.
(Estagiária Juliana Maia, sob supervisão do editor executivo de OLiberal.com, Carlos Fellip)