Roche restringe Elevidys após efeitos graves no exterior; indicação no Brasil segue inalterada

A farmacêutica suíça Roche informou no último domingo (15) a suspensão do uso comercial e clínico do Elevidys para pacientes não deambuladores, independentemente da idade, após a ocorrência de duas mortes por insuficiência hepática aguda. No entanto, segundo a empresa, a restrição se aplica apenas a determinados países e, no Brasil, a indicação do medicamento segue inalterada.

De acordo com a farmacêutica , a inclusão e o tratamento de pacientes não deambuladores também estão temporariamente interrompidos até que sejam implementadas medidas adicionais de mitigação de risco. Enquanto isso, esses pacientes também não devem receber o medicamento em ambientes comerciais.

A decisão foi tomada após dois óbitos por insuficiência hepática aguda em pacientes não deambuladores, um risco já conhecido do Elevidys e de outras terapias gênicas mediadas por AAV. Isso levou a uma reavaliação do perfil risco-benefício do tratamento, considerado agora desfavorável para pacientes com distrofia muscular de Duchenne que não são ambulatoriais, informou a empresa.

A Roche acrescentou que está colaborando com autoridades de saúde, pesquisadores e médicos para que os cuidados aos pacientes possam ser ajustados conforme necessário.

O Elevidys foi aprovado por agências reguladoras de oito países onde a Roche atua para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne: Brasil, Bahrein, Israel, Japão, Kuwait, Omã, Catar e Emirados Árabes Unidos.

*Com informações da Dow Jones Newswires.

Posicionamento da Roche Farma Brasil 

De acordo com nota enviada pela farmacêutica, em 13 de junho de 2025, o Comitê de Segurança de Medicamentos da Roche decidiu iniciar as Restrições Urgentes de Segurança para o Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque) em pacientes não deambuladores, independentemente da idade. Com efeito imediato, nenhum novo paciente não deambulador deve receber a dose de Elevidys® para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A indicação na bula aprovada para o Brasil permanece inalterada, uma vez que o uso do medicamento em pacientes não deambuladores não está autorizado. No país, a indicação aprovada pela ANVISA é para pacientes deambuladores com idades entre 4 e 7 anos.

*Pacientes deambuladores são aqueles que conseguem andar uma distância de 10 metros em até 30 segundos. Pacientes que demoram mais de 30 segundos para percorrer essa distância são considerados não deambuladores, pois já não conseguem andar a pequenas distâncias em um tempo ideal e já utilizam da cadeira de rodas para longos percursos.

Ainda segundo a nota, esta medida é desencadeada por uma reavaliação do risco-benefício do delandistrogeno moxeparvoveque, à luz de um segundo caso de insuficiência hepática aguda fatal relacionada ao tratamento, reportado em 11 de junho de 2025, em um paciente não deambulador de 15 anos, após um primeiro caso em março de 2025 em um paciente não deambulador de 16 anos, ambos fora do Brasil. A Roche está trabalhando em estreita colaboração com as autoridades de saúde relevantes (como ANVISA e Ministério da Saúde), e médicos prescritores para garantir que estejam informados. Vale ressaltar que os mesmos receberam comunicados e informativos no último dia 15.

*Conteúdo traduzido com auxílio de Inteligência Artificial, revisado e editado pela Redação do Broadcast, sistema de notícias em tempo real do Grupo Estado.